In seinem gestrigen Bericht verkennt das ZDF-Magazin Frontal 21 die besonderen Herausforderungen der Entwicklung von Arzneimitteln für Erkrankungen mit kleinen Patientengruppen. Deren Preise können nicht mit denen für Volkskrankheiten verglichen werden. Nur durch aufwändige Forschungen können den betroffenen Menschen neue Arzneimittel und Therapiemöglichkeiten überhaupt zur Verfügung gestellt werden. „Die Welt ist nicht so einfach wie dargestellt. Das in Rede stehende Medikament hat von der europäische Zulassungsbehörde den Status eines Orphan Drugs erhalten. Das bedeutet, dass es für Patienten mit einer seltenen Erkrankung eine neue Behandlungsalternative ist. Und in diesen Fällen kann man nicht einfach Preise vergleichen. Selbst wenn die Forschung auf einem bekannten Wirkstoff aufsetzt, entstehen hohe Entwicklungskosten, denn allein die notwendigen klinischen Studien sind für rund zwei Drittel der Kosten der Entwicklung eines neuen Arzneimittels verantwortlich. Und die müssen für eine neue Indikation auch komplett neu gemacht werden. Von weiteren erforderlichen Untersuchungen außerhalb der Klinik und den Kosten der Zulassung ganz abgesehen“ erklärte Dr. Norbert Gerbsch, stellvertretender Hauptgeschäftsführer des BPI.
Orphan Drugs können nicht mit den gleichen Maßstäben belegt werden, wie andere Arzneimittel. Zugleich muss klargestellt werden, dass der europäische Gesetzgeber aus gutem Grund Arzneimitteln für seltene Erkrankungen eine herausgehobene Stellung eingeräumt hat und an den Status eines sog. „Orphan Drugs“ hohe Hürden geknüpft sind. So darf keine zufriedenstellende Behandlungsalternative zugelassen oder das Arzneimittel muss bei bestehenden Behandlungsalternativen von erheblichem Nutzen sein. Dies wird behördlich geprüft. Damit ist der Nutzen dieser Arzneimittel belegt. Gerade wegen der hohen Entwicklungsaufwendungen und der im Vergleich dazu kleinen Patientenzahlen hat der Gesetzgeber diesen Sonderstatus geschaffen, um die Versorgung dieser Patienten zu verbessern. Denn hier treffen hohe Entwicklungskosten auf vergleichsweise wenige Patienten und das hat zwangsläufig Konsequenzen für die Preise. „Wenn über Arzneimittelpreise diskutiert wird, muss der ganze Sachverhalt betrachtet werden. Das betroffene Unternehmen hat in seiner Stellungnahme auf diese Fakten hingewiesen – diese dürfen nicht ausgeblendet werden. Wir brauchen eine abgewogene und sachliche Diskussion im Sinne des Gesundheitswesens und der Patienten“, so Gerbsch.
Der Bundesverband der Pharmazeutischen Industrie e. V. (BPI) vertritt das breite Spektrum der pharmazeutischen Industrie auf nationaler und internationaler Ebene. Über 260 Unternehmen mit rund 73.000 Mitarbeitern haben sich im BPI zusammengeschlossen.