Hoffnung auf Frühtherapie durch deutschlandweites Neugeborenenscreening Mukoviszidose ist weiterhin die häufigste tödlich verlaufende Erbkrankheit in Europa und Nordamerika. Am Universitätsklinikum Heidelberg wurde in einem Mausmodell erstmals eine effektive Frühtherapie der Erkrankung mit Amilorid entwickelt. Durch Screening von Neugeborenen auf Mukoviszidose könnte diese neue kausale Frühtherapie bald am Menschen erprobt werden.